Anvisa cancela registro de medicamento que custava até R$ 20 milhões para tratar crianças com distrofia muscular
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys no Brasil, terapia gênica destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu nesta segunda-feira (24) após um pedido da farmacêutica Roche.
O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, podia chegar a cerca de R$ 20 milhões por tratamento e não é disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
No país, o Elevidys havia recebido autorização condicional em dezembro de 2024. A indicação era voltada a crianças entre 4 e 7 anos diagnosticadas com DMD que ainda mantinham a capacidade de caminhar sem auxílio.
A terapia busca atuar na causa genética da doença por meio da introdução de uma versão reduzida do gene responsável pela produção da distrofina, proteína fundamental para o funcionamento e a preservação dos músculos.
Falta de dados levou ao cancelamento
Segundo a Anvisa, as informações disponíveis até o momento não foram consideradas suficientes para cumprir as exigências necessárias à manutenção do registro condicional do produto.
Diante disso, a própria Roche solicitou o cancelamento do registro no Brasil.
O Elevidys também já havia enfrentado restrições nos Estados Unidos após a morte de dois pacientes por falência hepática aguda. Os dois pacientes não conseguiam mais caminhar de forma independente quando iniciaram o tratamento.
No Brasil, porém, esses pacientes não se enquadrariam na indicação autorizada anteriormente, que era restrita a crianças ainda capazes de andar sem assistência.
E quem já recebeu o medicamento?
O cancelamento do registro não encerra a responsabilidade da Roche em relação aos pacientes que já participaram de estudos clínicos ou programas envolvendo o Elevidys.
A empresa deverá continuar acompanhando os pacientes brasileiros que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e agosto de 2026, realizando o monitoramento de segurança e comunicando à Anvisa quaisquer informações exigidas pelas normas regulatórias.
A Roche informou que pretende dar continuidade ao programa clínico do medicamento e apresentar novas evidências sobre o tratamento.
Já a Anvisa afirmou que poderá analisar futuras solicitações relacionadas ao Elevidys com prioridade, desde que novos dados sejam apresentados e atendam às exigências regulatórias em vigor.
